· 本周重点事件回顾与分析
(一)部分药企儿童药外禁内用 准入退出机制未与国际接轨?
儿童作为弱势群体,其专用药品的监管和使用一直都是大众关心的问题,南都记者六一假期后推出的儿童药外禁内用调查首篇引发了各方关注。近日,南都记者就外国禁止或者限制的儿童药品却大肆在中国国内销售的原因展开了调查。
部分药企内控标准内外有别?
对于儿童用药,临床医生遇到的问题除了儿童专用药物品类偏少,儿童药立法较少,国家药典、药品注册管理办法等相关法规都未对儿童药做特殊规定外。一个不可忽视的问题,就是一些在国外已经被禁用或限制使用、或在国内一些学术刊物中时常被“点名”不良反应偏高的儿童药还在国内畅销。
艾畅(通用名:小儿伪麻美芬滴剂),作为跨国药企强生在华的畅销药品,就是此类药物其中的一种。来自drugs.com的数据显示,该药品仅在中国生产。在本次调查中,有广州三甲医院的医生向南都记者提出了艾畅的问题。据该医生介绍,艾畅在国外一些地方早已经被明确为6岁以下不能用,但中国目前仍被允许用于新生儿。
与艾畅类似,辉瑞旗下惠氏制药有限公司研制用于缓解儿童感冒引起的咳嗽、流鼻涕等症状的惠菲宁(通用名:美敏伪麻溶液),在美国官网的说明书同样显示,不能用于4岁以下儿童,但在中国,该药品的说明书显示,2岁以上儿童即可使用。
对此,辉瑞方面给出的回应是,惠菲宁严格按照国家食品药品监督管理局的相关规定,在说明书上对用法、用量、不良反应、禁忌、注意事项等做了详细的说明与提醒。说明书中明确标明:2岁以下儿童禁用。2-6岁儿童服用前请咨询医师或药师。
辉瑞方面还表示,公司拥有完善的药物安全和不良反应事件的收集、统计、上报的流程和系统。一旦发现不良反应事件,会第一时间内反馈给全球药物安全部门。同时,也会及时上报给国家相关监管部门。
而强生方面,并未就艾畅在国外的生产、适应人群和不良反应情况做更多的说明,仅表示:“艾畅在医师的处方下,可适用于缓解0-3岁婴幼儿由于感冒、枯草热或其他上呼吸道过敏引起的鼻塞、流涕、咳嗽等症状。”
强生方面强调,一直以来,患者、消费者及其家属的安全福祉都是该公司的首要责任。公司在全球范围内一直严格遵守所在市场的相关法律法规,对公司产品安全性进行持续有效监测。另外,强生还称其一直致力于与各方合作,共同推动儿童用药安全的发展。
用药终端只能“听令行事”
“我们在开处方时肯定会尽量避免用国外已经禁用或限用的品种,但有时,在处理一些转诊病人时,我们还是会发现一些问题。”这是中山大学附属第一医院儿科副教授张洪宇给南都记者的说法。
他坦言,作为儿科医生,有时很难找到真正安全的儿童用药。以儿童肠胃用药为例,一些被转诊过来的小孩,有的处方中就含儿童版吗丁啉或吗丁啉片剂,但这种药物在美国则并未获准上市(依照强生公司的说法,目前,虽然在美国私自售卖吗丁啉属于违法行为,但在美国的患者仍可通过向美国食品药品监督管理局(FDA )申请获得多潘立酮类药品)。
在被问及国外禁用或限用儿童药为何频频在国内被使用的问题,南方医科大学南方医院药学部教授刘世霆在采访中向南都记者亦坦言:“国内儿科医生对药物的选择性少”。
据其介绍,对于部分国内外标准差异的儿童药品种,一旦在临床使用中发现不良反应问题,儿科医生通常会登录专门的网站进行上报和评估,但需要长期和大量的证据去证明药品的安全性问题,所以,修改药品说明书或者限制药品的使用范围也是一个漫长的过程。
如果说,医院终端因儿科医生的专业 性 ,对 国外禁用、限用的儿童药会有所 警 惕 外 ,那么,零售药店在这方面,则缺乏内控。广东医药零售行业协会副会长刘桂春在接受南都记者采访时直言,零售药店对儿童药品的把控是根据国家药监部门的政策行动。不会受到外国禁用或限用的影响。一旦国家药监局下达指令要求下架某种药品,零售行业才会依照指令对某一产品进行下架处理。
准入退出机制未与国际接轨?
在内外标准差异、用药终端把控有待加强的情况下,我国儿童药的不良反应已呈高发态势。《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示,我国儿童药物不良反应率是成人的2倍。
而相比之下,在美国,儿童药的准入和退出机制、用药规范则相对完善。
据广州领晟医疗科技有限公司CEO宋燕介绍,美国的儿童药品的准入和退出机制基本跟成人药物是一样的,也需要经过pre- clini-cal,clinical phaseI/II/III;NDA,以及上市后的研究;只不过临床前研究主要是毒理研究最好有幼年动物的毒理数据;临床试验要求入组相应年龄段的患者,如说明书中常提到的3个月以上,6个月以上,12岁以下等。退出机制则以药物安全性的问题为多,通过考虑风险收益比,由FDA做出相关决定。
具体到用药的各阶段,也是需要根据具体药物临床试验或临床使用中的数据做支持。比如儿童最常用的退烧药物对乙酰氨基酚和布洛芬,前者在年龄使用范围为3个月以上儿童;而布洛芬就只能用于6月以上儿童。而这还不包括,美国儿童药指南。这些指南一般以诊治指南的形式发布,包括疾病临床诊断和药物治疗,美国儿科协会(American Academ yofpediatrics,AAP)官网发布的指南最多,也最权威。
中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会一位总监在接受南都记者采访时则表示,导致部分儿童药“外禁内用”现象还可能存在以下两个原因。一是,有些药品在美国注册了成人和儿童剂型,但可能只在中国上市了成人剂型,儿童的用药量只是按照中国上市的成人剂型对照儿童体重来计算。如果后来在使用过程中,该药品在美国的儿童剂型做了召回或限用,但因为儿童剂型没有在中国注册,相关的召回或限用就可能会不涉及中国。
还有一种情况是,通常情况下,一个跨国公司的儿童药品种在美国等国被召回或限用或警示,该公司都会告知有上市这一品种的其余国家和地区的药品监管机构。但至于其他国家和地区会不会跟进相关举措,则需要根据每个国家和地区的要求和法律法规来执行。
“毕竟要让一个儿童药成功上市太难了,各地的用法和用量会有所差异,人种也可能存在差异。最终影响是否限用或禁用的因素,还是会基于涉事药品在当地的不良反应监测数据。”该位总监如是补充。
利益也是绕不过的坎
其实,除了规章,利益或许也是一个绕不过的坎。
华泰证券2015年援引国家食品药品监督管理总局南方医药经济研究所的数据称,儿童感冒药中由于化学药见效快,临床效果稳定,占据了80%市场份额,这其中,强生旗下艾畅、泰诺分别占据了16 .1%、10 .4%的样本城市儿童感冒药化药市场份额。
而依照中商情报网此前的预测数据,2015年中国儿童感冒药市场就有望超过70亿元。
广东医药零售行业副会长刘桂春在接受南都记者采访时则表示,国内老百姓的理念和认知水平比较低,比较注重于药品的效果,并没有过多的关心过药品可能产生的副作用,为一些已经在国外被禁用或限用的儿童药提供了生存空间。
他坦言,一些同步在中国和国外上市的儿童药,在国外被禁用或限用后,在国内仍在使用,也存在着少数大的药厂为了利益故意隐瞒的情况,甚至利用一些公关手段去掩盖药品的问题。
(二)中药配方颗粒扩大试点生产?六强垄断格局或终结
近日,广东省中药配方颗粒试点生产申报指南通过广东省食品药品监督管理局官网发布,这次发布真可谓一石激起千层浪,迅速引发各媒体转载解读,然而次日此条消息就从官网迅速撤下,此一细节颇令人玩味。CIO合规保证组织何文深表示,作为药品,新的产品研发尚未充分评价就试点生产使用,未免操之过急;而面向全国乃至于推向世界的产品,由国家主持推进建立法定标准责无旁贷;如因试点生产造成实际垄断效果反而会成为行业推广的阻力。
近日,医药界有两个话题的讨论闹得沸沸扬扬,一是《中医诊所备案管理暂行办法》和《中医医术确有专长人员医师资格考核注册管理暂行办法》6月20日再次公开征求意见,二是6月19日广东省中药配方颗粒试点生产申报指南在官网发布又迅即撤下。
在我国,中药配方颗粒行业发展可以分为三个阶段:
上世纪50年代,广州丘晨波教授等对单味药材煎煮液进行混合的研究尝试开始到2001年以《中药配方颗粒管理暂行规定》为代表的法规发布之前可称为研制阶段;
2001年至今属于试点生产阶段,获得批准生产的国家级试点企业有6家(广东一方制药、江阴天江药业、北京康仁堂、培力药业、华润三九、四川新绿色药业),在此期间政策来回摆动,行业也曾出现过一定乱象;
第三阶段将是以各省扩大试点为起点,继而转正,广泛许可阶段。2016年2月21日国务院发布的《中医药发展战略规划纲要2016-2030年》已经纳入了中药配方颗粒,以国家对中医药产业的扶持力度,第三阶段的到来是迟早的事!
中药配方颗粒的纠结可以说就发生在试点生产阶段。2001年7月5日CFDA发布《中药配方颗粒管理暂行规定》开始到2003年11月3日CFDA药品注册司发布《中药配方颗粒注册管理办法(试行)》,其间还批准了6家国家级试点生产企业,我们可以看出这是国家对中药配方颗粒的鼎力支持。
月盈则亏,《中药配方颗粒注册管理办法(试行)》发布后迟迟未得到转正。到了2006年,与企业的热忱相对应,市面上中药配方颗粒生产和使用的乱象终于迎来国家的重拳,《关于中药配方颗粒在未经批准单位经营使用予以行政处罚问题的批复》、《关于医疗机构使用中药配方颗粒有关问题的批复》——未经CFDA批准不得生产中药配方颗粒,未经试点企业确认+省局备案的医疗机构不得使用中药配方颗粒,药品经营企业不允许销售中药配方颗粒。业界一片哗然!但这并没有结束,2010年各省市统一发布的《关于规范中药配方颗粒管理的通知》:试点医疗机构限定为二级及以上中医医院,2013年CFDA发布《关于严格中药饮片炮制规范及中药配方颗粒试点研究管理等有关事宜的通知》将中药配方颗粒定性为仍处于科研试点研究,同时表示各省局在CFDA出台相关政策前不得以任何名义自行批准中药配方颗粒生产。
接下来风向再转,2015年12月24日《中药配方颗粒管理办法(征求意见稿)》出炉,其要义就是:拟将放开生产;意见稿出来后迅速引爆了整个行业,后来者想分一杯羹迅速布局试图抢滩登陆,先行者6家企业换上快马加速圈地,各省市也纷纷配合开展纳入医保或按中药饮片报销的试点工作……
广东省作为中药重镇,历来对中医药事业是全力支持;即便是国家政策波动的阶段,对于中药配方颗粒的支持也未见得有所减退,配方颗粒的标准化工作一直有条不紊地推进……豪言壮语渐消,转眼又是一年半。难道2003年发布的试行稿要胎死腹中?6月19日惊鸿一瞥的《广东省中药配方颗粒试点生产申报指南》似乎让人看到了渐行渐近的市场变化。
以上我们回顾了中药配方颗粒国家政策的发展,笔者也有一些自己的看法:作为药品,新的产品研发尚未充分评价就试点生产使用,未免操之过急;而面向全国乃至于推向世界的产品,由国家主持推进建立法定标准责无旁贷;现在试点生产又造成实际垄断效果反而会成为行业推广的阻力。这三者恐怕就是中药配方颗粒试点生产波折的症结之所在。
· 本周重点政策跟踪分析
(一)卫计委公布最新改革 100个城市要降药价
21日,国家卫计委网站宣布启动DRG收付费改革试点———这一消息曾于2017年6月2日在国家卫计委网站挂出,此番再度强调,市场分析认为,意在向市场释放DRGs改革的进一步信息。
根据昨日卫计委公开的信息,当日,国家卫生计生委在广东省深圳市召开按疾病诊断相关分组(Diagnosis Related GroupSystem,DRGs)收付费改革试点启动会。
国家卫生计生委副主任王培安在会上要求,DRG收付费改革试点是今年医改工作的重点任务之一,试点地区所在省份要大力支持试点地区工作,并积极推动有条件的地区和医疗机构,根据国家试点要求开展试点工作。他指出,国内外经验证明,收付费方式改革是促进三医联动改革的有效抓手。
公开资料显示,本次试点采取的是三个城市的公立医院和3个省市级医院同步开展试点,其中广东省深圳市、福建省三明市、新疆维吾尔自治区克拉玛依市是三个试点城市,福建省医科大学附属协和医院、福州市第一医院、厦门市第一医院三家医院是试点医院。
2018年底,三个试点将会做出初步评价,试点有望在2019年扩大到50个城市,2020年扩大到100个城市。
此前,广东省深圳市、福建省三明市、新疆维吾尔自治区克拉玛依市已分别明确了多家医疗机构参与试点,另外福建省确定了3家省级医疗机构参加试点,形成了DRG收付费改革“三+3”试点格局。
早先的6月2日,国家卫计委在深圳召开按疾病诊断相关分组——收付费改革试点启动会,深圳市将9所公立医院确定为DRGs收付费改革的试点医疗机构,其中1-2家将于今年年底前率先启动这项改革。
据深圳市卫计委介绍,2016年5月,深圳市卫计委、深圳市公立医院管理中心、深圳市发展改革委、深圳市财政委、深圳市人力资源保障局等部门就联合设立了深圳协作组,开展病案首页数据标准化、格式化、信息化,以及病案数据的分组和分析等基础工作。
在此次获得国家试点城市之前,深圳就开始尝试手术打包收费模式。
公开报道显示,福建三明则从2016年开始开展住院费用全部按病种付费工作,当地医保部门确定了609个病组,比如阑尾炎这项疾病,就被分为“具有复合诊断的阑尾切除术,伴有一般并发症或伴随症”等四个种类。医保部门按照定额标准支付给定点医疗机构。如果医院能通过改进管理或精简流程节省费用,省下的费用可归入医院的医务性收入。
事实上,近年来,DRG已经在监管层形成了共识。
2017年初,国家发改委网站公布《关于推进按病种收费工作的通知》,这份由发改委会同卫计委、人力资源社会保障部联合发出的通知,宣布在2011年试点基础上进一步扩大范围,对320个病种实行按病种收费,并公布了白血病、肺癌、乳腺癌、宫颈癌、糖尿病等病种目录,供各地在推进按病种收费时使用。
▍中药企业:“很受伤”?
自上而下迅速铺开的DRG面前,临床常常被用做辅助用药的中药类产品或许正在体会不同的滋味。
全国人大代表、江苏康缘集团董事长萧伟此前曾就这一问题公开表示,新一轮深化医改的进程中,国家将采取‘按病种付费’等措施,来确定基药和医保目录品种及定价,这对于合理控制医药费用、减轻群众负担具有积极作用,应大力支持——“但是‘按病种付费’可能将导致使用中药无法报销或影响中医药发展,这也是改革中不该忽略的方面。”
萧伟说,“按病种付费”中的“病种”基本采用西医的病名,然而无论是中药基药品种还是医保品种,很多中成药说明书中的功能主治项下缺少西医病名的称谓,因其无法“对号入座”,势必导致中成药面临无法医保报销的局面,这将严重制约中药产业发展。
他建议,鉴于目前众多中成药缺乏西医病名表述,政府主管部门应出台统一的中医、西医的病-证对照表,以便于按“病种”支付的实行。
此前,《广州日报》报道指出,行业观察人士透露,DRG或许意味着在药品市场占据绝大部分份额的医院渠道,将引发一场“地震”,相关疾病用药领域的药企会“人人自危”。
据分析,临床中成药用药或遭遇锐减。“现在提倡中西医结合治疗,但在各大疾病领域,中医治疗基本是作为辅助手段进行,而且很多中成药本就属于预防治疗类用药,所以在药价控制情况下,这类非关键性用药很可能不开或少开。”该人士表示。
而实际上,包括北京、山东等多地也正在探讨中药“按病种”打包付费的可能性。
5月,威海物价局公布《关于继续执行第一批中医优势病种按病种收费项目及收费标准的通知》——此前的2015年,威海市卫生计生委、市人力资源和社会保障局下发了《关于公布威海市按病种收费中医优势病种及收费标准的通知》(威价发〔2016〕16号),将试点病种数量扩大至36个,试点范围由传统骨科优势病种扩展至其他中医优势病种,全部实行按病种收费。
来自威海物价局的测算数据,36个中医优势病种单病种收费标准约占西医收费标准的89%,试点工作开展以来,累计节省患者支出3400多万元,节约医保资金支出2600余万元,中医骨科优势病种和其他优势病种治疗患者例数同比分别增长100%和30%以上。
· 本周聚焦
(一)抗体药市场迈向千亿美元:一文尽览竞争格局
从1986年首个抗体药开始,截至2017年一季度,FDA共批准了66个抗体药。抗体药市场在30年间急速增长至870亿美元。抗体药为众多自身免疫病和癌症患者带来了更好的治疗选择,近年来肿瘤免疫和新型免疫调节抗体药的兴起带来了新的治疗突破,在其他治疗领域诸多适应症如多发性硬化症、哮喘、心血管病、骨病治疗等方面也取得了重要进展。
获批数量稳定增加
1986年,首个抗体药Orthoclone OKT3获得FDA批准上市,由此开启了抗体药的辉煌时代。截至2017年一季度末,FDA共批准了66个抗体药。1998年,HER2抗体Herceptin的上市开启了肿瘤靶向治疗的里程碑,为广大癌症患者开创了全新的治疗方式。2002年,TNF-α抗体Humira上市,成为首个全人源抗体药,至2016年,Humira已经蝉联五届“药王”,并超越立普妥成为史上最畅销药物。2011年,CTLA4抗体Yervoy的上市开启了免疫检点抑制剂的时代,随之2014年PD-1抗体Opdivo、Keytruda的上市更是将肿瘤免疫疗法推向新的高度。2017年3月,罗氏旗下CD20抗体Ocrevvus上市,成为首个用于原发进展型多发性硬化症的药物。
全球历年上市抗体数量:新药上市进入黄金时代
市场快速发展
近年来生物药物快速增长。
但是,细分之后会发现,除了抗体药和融合蛋白药物仍在保持高速增长外,其他类别如重组蛋白类药物、疫苗等市场都进入了稳定期。
生物药细分类别近7年销售额变化:抗体药一骑绝尘
2016年,抗体药市场规模达到870亿美元,五年复合增长率达到12.6%。
若计入Enbrel、Eylea等融合蛋白药物,2016年合计市场规模将超过1000亿美元。
全球抗体药销售规模:进入千亿美元级别
从治疗领域来看,癌症、自身免疫病始终是抗体药的最主要应用领域,并且细分市场份额不断攀升。随着PD-1/PD-L1抗体等的兴起,肿瘤免疫疗法的快速发展将进一步推升抗癌抗体的市场份额。自身免疫病方面,IL-17靶点在银屑病适应症上完胜经典的TNF-α靶点,助推自身免疫病治疗领域的进一步发展。
各治疗领域抗体药销售额变化:癌症、自身免疫病依然最“重”
值得注意的是,尽管自身免疫病和肿瘤仍是抗体药的主战场,但更广泛意义上的免疫学发展极大拓展了抗体药的应用范围,如IL-4、IL-5等靶点在哮喘适应症上的突破,CD20抗体在多发性硬化症尤其是原发进展型多发性硬化症上的突破,以及抗菌抗体的飞速发展,诸多新作用机制的抗体药将推动市场格局的多样化发展。
各治疗领域抗体药销售额占比:新作用机制有望改变格局
企业竞争格局变迁
抗体药市场集中度高,罗氏、艾伯维、强生、百时美施贵宝、诺华、默沙东六家巨头合计市场份额高达80%。
其中,百时美施贵宝、默沙东是六强中的新面孔,这主要归功于PD-1抗体药的快速放量。2016年Opdivo全球销售额达46亿美元,百时美施贵宝负责的除日、韩等地外的其他市场销售额达37亿美元。2016年Keytruda全球销售额达14亿美元。小野制药也由于Opdivo在日9亿美元销售额,从默默无名到脱颖而出。
各药企抗体药市场份额对比:PD-1改写六强企业名单
纵观抗体药的企业竞争格局,罗氏、艾伯维、强生、诺华等巨头布局抗体药多年,旗下首个抗体药上市时间均已超过15年,同时也是抗体药市场的主要玩家。
抗体药新贵中,最为典型的是百时美施贵宝。作为一家传统的小分子药物研发企业,百时美施贵宝进入抗体药领域的时间并不长,由于押对了PD-1抗体的宝,迅速成为一家抗体药巨头,与诺华、安进等比肩。
2016抗体药物市场格局(亿美元):传统巨头 PK 新贵
生物类似药研发热点
笔者梳理40个近年专利将陆续到期的主要重磅生物药,这些生物药也是目前生物类似药开发的主要目标。
主要重磅生物药专利保护期统计:生物类似药开发标的
总结<<<
抗体药经过30余年的发展,成为全球医药市场的重要组成部分,并贡献了主要的市场扩容力量。一方面,抗体药市场集中度高,巨头垄断地位似乎“超然”。另一方面,抗体药市场也孕育着诸多新机会和变化,新靶点、新作用机制的抗体药层出不穷,研发企业在抗体药领域大有可为;同时,重磅炸弹级抗体药专利陆续过期,抗体类似药研发热情高涨并陆续登陆欧美等主要市场,将冲击专利抗体药的市场地位。
(二)制药行业低水平重复问题突出 大企业研投不到营收1成
两年时间,我国等待审评的药品已由22000件降至6000件,但制药行业低水平重复、药品研发投入严重不足的问题依然没有得到有效解决。
造成这种情况的原因之一,是我国鼓励药品创新的制度政策不够完善。一些发达国家的优良制度设计,在我国仅仅开始研究。
医药产业结构性矛盾突出
6月22日,国务院关于药品管理工作情况的报告提交第十二届全国人民代表大会常务委员会第二十八次会议审议。
受国务院委托,国家食品药品监督管理总局局长毕井泉向全国人大常委会报告药品管理工作情况。
对于各界关注的药品注册积压、新药上市慢等问题,毕井泉表示,目前已经基本消除了药品注册申请积压。化学药和疫苗临床试验申请、中药各类注册申请已实现按时限审评。
实际上,此前药品审评积压严重与仿制药申报量大有关。
早在2015年,国家食药监总局副局长吴浈曾公开指出,药品审评积压了2.1万个品种,90%是化药仿制药,而仿制药门槛低、申报量大、重复率高,造成了严重的积压问题。
毕井泉表示,在缺医少药的年代,主要任务是解决药品数量不足问题,药品上市标准较低。20年以前,药品由各省(区、市)负责审批,标准不统一。这都成为我国药品同质化严重的原因之一。
报告显示,我国现有1.5万个药品品种对应16.8万个批准文号,有100个以上文号的品种为161个,有50~100个文号的品种为90个,最多的品种文号达800个以上。
此外,毕井泉还表示,我国药品研发投入严重不足,2016年全国制药企业研发投入不及世界上最大的一家制药企业的研发经费。临床急需的创新药物短缺,结构性问题突出。
6月22日,全国人大常委会副委员长兼秘书长王晨代表全国人大常委会执法检查组向全国人大常委会报告关于检查《中华人民共和国药品管理法》实施情况时指出,在多个省市执法检查中了解到,我国医药产业结构性矛盾依然突出,一些医药企业的研发力量和投入不足,即使是一些大型企业,其研发投入也不到营业收入的10%。
对于我国医药企业创新不足的原因,毕井泉表示,鼓励药品创新的制度政策尚不完善。国外创新药物研究,在完成I期临床试验后,才能到我国申请I期临床试验。临床试验机构采取审批制,一定程度上限制了临床资源的有效利用。
毕井泉指出,具备药品研发资质的大型医院,科研与医疗的矛盾突出,医生参加药物临床试验的积极性不高。药品试验数据保护、专利链接、专利期补偿等一些发达国家鼓励创新的制度设计,我国尚处于研究阶段。
支持创新药纳入医保
在这种情况下,进一步激发医药产业创新活力,提高我国药品供给的质量和效益成为下一步重点工作之一。
毕井泉表示,今后将推进审评审批制度改革。研究制定鼓励药物研发创新的政策,促进创新药研发,推动产业结构调整升级,减少药品产业低水平重复。
其中,包括改革临床试验管理。简化临床试验机构资格认定,动员更多资源参与临床试验。完善伦理委员会机制,提高伦理审查效率。优化临床试验审查程序。激励医务工作者和医疗专家参与临床研究,调动科研人员研发新药的积极性。并且,完善药品专利保护制度,保护创新者权益,保障公众用药可及,调动各方投入新药研发的积极性。
北京鼎臣医药管理咨询中心负责人史立臣接受《每日经济新闻》记者采访时指出,加快审批审查速度,新药上市后能够更快地进入医院临床,企业也能够很快得到收益,就会有大量的资金投入研发,这激发了企业的研发积极性。
不过,史立臣表示,新药进入医院后,还面临医保支付衔接不上的问题。我国医保目录4~5年才调整一次,这也为创新药进入医院设置了门槛。
我国自2000年出台第一版医保目录以来,分别于2004年、2009年对其进行了两次调整。时隔了8年之后,又于今年2月印发了最新版医保目录。而此前,由于医保目录长期未作调整,创新药品无法进入医保目录,除与临床用药需求脱节、参保人员购买目录外药品负担重外,也损伤了企业研发新药的积极性。因新药迟迟不能进入医保目录,药企无法获得稳定的医院销售,研发投入不能得到医保基金补偿,巨额研发成本迟迟难以收回。
毕井泉表示,完善医疗保险药品目录动态调整机制,支持创新药按规定及时纳入基本医疗保险支付范围,支持创新药和首仿药招标采购。
实际上,创新药进入医保目录,在今年医保目录的调整上已经得到体现。国海证券一份研报指出,此次目录调整中2009年后上市的新药得到重点关注,其中2008年至2016年上半年我国批准的创新化药和生物制品中,绝大部分都被纳入了2017年版药品目录范围或谈判药品范围,仅很少的品种因不属于医保支付范围(疫苗)或临床认可度较低等原因未被纳入,这对创新药企新产品的快速放量起到重大助推作用。
此外,毕井泉还指出,今后将落实企业全生命周期管理责任。按照权利和责任相匹配的原则,落实上市许可持有人对产品设计、临床研究、生产销售、不良事件报告等法律责任。建立生产企业直接报告不良反应的监测制度。分期分批推进已上市注射剂有效性、安全性评价。总结上市许可持有人制度试点经验,争取早日在全国实行。